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L’editing genetico potrebbe curare l’HIV?

Gli scienziati affermano di essere stati in grado di eliminare letteralmente i frammenti "cattivi" di DNA dalle cellule infette per eliminare l'HIV nei pazienti utilizzando la tecnologia CRISPR, vincitrice del premio Nobel.

Negli ultimi anni, gli scienziati hanno fatto passi da gigante verso il trattamento delle malattie attraverso la tecnologia dell’editing genetico; la scoperta più promettente è stata la scoperta di CRISPR.

L'essenza di CRISPR è semplice: è un mezzo per trovare un frammento specifico di DNA all'interno di una cellula.

Successivamente, il passo successivo è memorizzare il codice genetico di un virus una volta incontrato in modo che la prossima volta che tenta di attaccare, i batteri riconoscano il virus e rimangano inalterati. In altre parole, ha guadagnato l’immunità.

Sebbene sia ancora nelle sue fasi iniziali, CRISPR si è già mostrato promettente: e vinse il Premio Nobel per la Chimica – negli studi clinici per il trattamento del cancro, delle malattie del sangue e della fibrosi cistica.

E nel tentativo di ottimizzare la salute umana, è stato addirittura considerato un mezzo per prevenire l'insorgere di malattie, in primo luogo con un'azione processo di "designer baby" eticamente discutibile ciò implica dare agli embrioni l'immunità naturale dall'inizio della loro crescita.

Più recentemente, ha alimentato le speranze per una possibile cura contro l’HIV, che imperversa in tutto il mondo da decenni, causando morti ineffabili.

Secondo l’OMS ce n’erano circa 39 milioni di persone in tutto il mondo affette da HIV nel 2022, di cui 37.5 milioni erano adulti, 1.5 milioni dei quali erano bambini di età inferiore ai 15 anni e il 53% erano donne e ragazze.

Le cifre attuali non sono note.

Da quando il virus dell’immunodeficienza è emerso inizialmente nella popolazione, la scienza ha svolto un ruolo chiave nella lotta all’epidemia.

E mentre centinaia di migliaia di persone muoiono ancora ogni anno per cause legate all’HIV, i rimedi disponibili come terapia antiretrovirale – che riduce anche notevolmente il rischio di trasmissione – continuano ad aiutare un numero sempre maggiore di coloro che risultano positivi a vivere una vita più lunga e più sana.

Nonostante questi notevoli progressi, tuttavia, gli sforzi per curare l’HIV non hanno avuto successo.

Ora, gli scienziati del Università di Amsterdam avere presentato i primi risultati di un processo di modifica genetica “prova di concetto” che elimina qualsiasi traccia di campioni di cellule di HIV “dormienti”.

Funzionando essenzialmente come delle forbici, ma a livello molecolare, sono stati in grado di utilizzare CRISPR per tagliare letteralmente i frammenti "cattivi" di DNA dalle cellule infette in modo che possano essere rimossi o inattivati.

"Abbiamo sviluppato un efficiente attacco combinatorio CRISPR al virus dell'HIV in varie cellule e nei punti in cui può nascondersi nei serbatoi, e abbiamo dimostrato che le terapie possono essere somministrate specificamente alle cellule di interesse," ha affermato il responsabile del progetto Elena Herrera Carrillo in un comunicato.

"Questi risultati rappresentano un progresso fondamentale verso la progettazione di una strategia di cura."

Sebbene sia ancora troppo presto per concludere se CRISPR possa essere utilizzato per curare l’HIV una volta per tutte (per non parlare se sia sicuro ed efficace a lungo termine), gli scienziati sperano che questo sia all’orizzonte.

"Sarà necessario molto più lavoro per dimostrare che i risultati di questi test cellulari possono essere effettuati in un intero corpo per una terapia futura," Il dottor James Dixon, professore associato di tecnologie delle cellule staminali e della terapia genica presso l'Università di Nottingham, dice alla BBC.

"Sarà necessario molto ulteriore sviluppo prima che ciò possa avere un impatto sui soggetti affetti da HIV."

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